Pacientes com fibrose cística no Brasil receberão tratamento com KALYDECO®

Pacientes brasileiros elegíveis serão os primeiros na América Latina a receberem o tratamento, que tem como alvo a causa subjacente da fibrose cística, através do sistema público de saúde

A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) anunciou na última segunda-feira(04) que o medicamento KALYDECO® (ivacaftor), indicado para portadores de fibrose cística (FC), foi aprovado para ser reembolsado via Sistema Único de Saúde (SUS). Pacientes com FC com 6 anos de idade ou mais com uma das seguintes mutações gating do gene regulador da condutância transmembrana (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R poderão receber tratamento com ivacaftor de acordo com os termos anunciados no último dia 30 de dezembro no Diário Oficial da União (DOU). Diferente de outras opções de tratamento atualmente disponíveis no SUS, o ivacaftor (um medicamento conhecido como modulador de CFTR) tem como alvo a causa subjacente da FC. Os pacientes elegíveis são os primeiros na região da América Latina a receberem o tratamento através do sistema público de saúde.

Fibrose cística é uma doença genética rara e que afeta a vida de aproximadamente 5.000 pessoas no Brasil. A FC é uma doença multissistêmica que afeta vários órgãos, principalmente os pulmões, e é progressiva ao longo do tempo com mortalidade precoce; atualmente, cerca de 50% dos pacientes com FC no Brasil morrem antes dos 16 anos.

Fernando Afonso, Country Manager da Vertex Brasil, comenta: “A Vertex dedicou mais de 20 anos de pesquisa para alcançar o que antes se pensava impossível: desenvolver medicamentos que tratam a causa subjacente da FC. Estamos entusiasmados pois agora os pacientes elegíveis no Brasil podem iniciar o tratamento com ivacaftor. Agradecemos às autoridades brasileiras por um diálogo construtivo e bem-sucedido e somos imensamente gratos pelos esforços das comunidades médicas e de FC em todo o mundo. A Vertex está pronta para trabalhar em estreita colaboração com os centros de referência para garantir o fornecimento do medicamento aos pacientes elegíveis o mais rápido possível após a incorporação”.

Com esta decisão, o Brasil se junta a mais de 25 países que reconheceram o valor dos moduladores de CFTR para tratar a FC, fornecendo aos pacientes acesso sustentável às terapias, incluindo Estados Unidos, Reino Unido, Alemanha, França, Itália, Espanha, Austrália, República Tcheca, Polônia, Romênia, Eslováquia, Eslovênia, Dinamarca e República da Irlanda.

Em novembro de 2020, o Ministério da Saúde acatou à recomendação da Conitec de não reembolsar o medicamento ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) via SUS. Lumacaftor/ivacaftor é outro modulador de CFTR, aprovado pela ANVISA em julho de 2018, indicado para pacientes elegíveis com FC de 6 anos de idade ou mais com a mutação mais comum, homozigoto para F508del. A Vertex submeteu uma apelação sobre essa decisão com base na força das evidências que enviou para avaliação e nas necessidades destes pacientes.”A Vertex está empenhada em trabalhar para garantir o acesso sustentável aos nossos medicamentos em todos os países, grupos etários e mutações, enquanto trabalhamos em direção ao nosso objetivo de fornecer medicamentos para todas as pessoas com FC”, conclui

Fernando Afonso. Fonte: Vertex Pharmaceuticals

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